全球新药进展早知道2.17

药物研发进展

1.癌前病变诊断新药在中国申报上市

2月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，Alfasigma公司、Cosmo公司和康哲药业共同申报了5.1类新药亚甲蓝肠溶缓释片的上市申请，并获得CDE受理。根据康哲药业新闻稿，亚甲蓝肠溶缓释片为一种口服诊断药物，适用于在接受筛查或监测结肠镜检查的成年患者中增强结直肠病变的可视化，可显著提高非息肉样结直肠病变检出率。

亚甲蓝肠溶缓释片是一种口服用诊断药物，是现有液体结肠染色染料亚甲蓝的新型口服制剂，基于Cosmo公司的专有创新技术配制而成。该产品用于添加在常规结肠镜检查过程中以检测病变。口服时，片剂以延迟和受控的方式递送染料，从而均匀地分布在全结肠。该产品已经临床验证可改善内窥镜检查过程中对所有病变的检测，包括腺瘤等癌前病变。腺瘤检出率的提高与结直肠癌发展、死亡风险之间呈反比关系，因此具有重要的临床意义。

2.病毒特异性细胞疗法2期试验展现积极数据

2月16日，AlloVir宣布其在研、现货型多病毒特异性T细胞（VST）疗法posoleucel的临床2期试验积极结果。分析显示，在治疗受BK病毒（BKV）感染的肾移植患者中，posoleucel的耐受性良好并展现显著抗病毒活性。根据新闻稿，这是首个在实体器官移植患者身上显示治疗潜力的病毒特异性T细胞疗法。接受实体器官移植的患者需要长期接受免疫抑制剂的治疗以避免产生移植物排斥反应，然而这使得患者体内病毒有极高机会重新活化，这些病毒通常受正常免疫系统所控制。

Posoleucel是一款同种异体、现货型的病毒特异性T细胞疗法，靶向免疫低下个体内常见的六种病毒：腺病毒（AdV）、BKV、巨细胞病毒（CMV）、爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）、人类疱疹病毒6（HHV-6）和JC病毒（JCV）。在去年4月，posoleucel获得FDA再生医学先进疗法认定（RMAT），用于在接受同种异体造血细胞移植（allo-HCT）后的高危成人和儿童患者中，预防由6种破坏性病毒引起的感染和疾病。

3.歌礼口头报告皮下注射抗PD-L1抗体最新临床数据，治疗慢性乙肝！

2月16日，歌礼宣布，北京大学第一医院感染疾病科主任及肝病中心主任王贵强教授在亚太肝脏研究协会2023年年会上口头报告了皮下注射抗PD-L1抗体ASC22（恩沃利单抗）对照安慰剂队列的最终数据。歌礼在新闻稿中表示，口头报告显示ASC22可以实现慢性乙型肝炎（慢乙肝）功能性治愈。数据表明，经过ASC22治疗后HBsAg的降低与患者基线HBsAg水平有统计学意义的相关性。

4.维立志博抗MUC16和CD3双抗获批临床

2月16日，维立志博宣布，该公司研发的1类新药注射用LBL-033在中国获批临床，拟开发用于治疗MUC16阳性恶性肿瘤。根据维立志博新闻稿介绍，该药是一款抗MUC16和CD3双特异性抗体。粘蛋白16（MUC16）是一种高度糖基化的跨膜蛋白，属于粘蛋白家族的一员。它在多种恶性肿瘤细胞表面高度表达，并通过与生长因子相互作用，调节其下游信号通路，诱导肿瘤的发生发展。此外，MUC16胞外区经过蛋白剪切成为游离的形式CA125，后者是一种与肿瘤患者不良预后相关的肿瘤生物标志物。

抗PD-1/PD-L1抗体已经被批准用于治疗多种肿瘤，然而不同类型的肿瘤对这类产品的整体治疗应答率只有20%~30%，临床仍存在未被满足的治疗需求。研究发现，患者对抗PD-1/PD-L1抗体不应答可能有多种原因，比如缺乏肿瘤特异抗原递呈、存在抑制免疫的肿瘤微环境、缺少肿瘤特异的T细胞浸润等。CD3双特异性抗体是一种新型的抗肿瘤抗体类型，它可以介导T细胞不依赖于MHC-TCR识别肿瘤细胞，进而产生靶向性杀伤。

5.普方生物又一款ADC药物中美先后获批临床

2月16日，据CDE官网显示，普方生物自主研发的1类新药注射用PRO1160临床申请已获受理。在此之前，1月3日，PRO1160刚获美国FDA临床试验许可。PRO1160是普方生物旗下第二款进入临床阶段的ADC药物。

公开资料显示，PRO1160是一款靶向CD70的ADC药物，在实体瘤和淋巴瘤的临床前模型中产生了强大的抗肿瘤作用，同时在大鼠中保持了与亲本mAb相似的PK特征，并在一项非人灵长类动物安全性试验中具有良好的耐受性。PRO1160可能是一种有吸引力的分子，可用于各种癌症的进一步开发。临床前研究显示，PRO1160具有成为宽治疗窗口的同类最佳（BIC）ADC疗法的潜力。

6.安龙生物首个眼科AAV基因疗法IND申报获受理

2月15日，北京安龙生物医药有限公司自主研发的AAV眼科基因治疗药物“AL-001眼用注射液”IND申请获得受理（受理号：CXSL2300132），适应症为老年相关湿性黄斑病变（wet-AMD）。AL-001采用了目前最先进的脉络膜上腔注射方式，AAV载体使得AnLong001以视网膜为生物反应器，持续稳定表达抗VEGF分子，在患者中最大限度地减少症状的发生，而脉络膜上腔注射也能够显著降低炎症等副作用发生率。

7.让失明患者重见光明，创新基因疗法早期临床结果积极

近日，GenSight Biologics公司发布了一项评估GS030治疗9名视网膜色素变性（RP）患者的1/2期临床试验PIONEER的结果，数据不仅证明了其创新基因疗法GS030的良好安全性，也显示出了积极的疗效信号。接受治疗后，一些患者的视力从治疗前几乎无法感知光线，转变为能够进行定位和物体计数。GS030是一种基于GenSight公司的光遗传学技术平台的基因疗法，通过将眼部基因疗法和治疗视网膜细胞的定制光激活疗法相结合来恢复盲人视力。

GS030疗法包括一个基因疗法（GS030-DP）和一个可穿戴的光电视觉刺激设备（GS030-MD），通过单次玻璃体内注射，将编码光敏蛋白（ChrimsonR-tdT）的基因导入视网膜神经节细胞，使它们对光有反应，并且不依赖于被色素性视网膜炎等疾病破坏的光感受器。由于ChrimsonR-tdT是由高强度的琥珀色光激活的，因此需要配合可穿戴的医疗设备来刺激视网膜，使其视觉功能得到恢复。GenSight的光遗传学方法与导致失明的特定基因突变无关，有望应用于光感受器退化的其他视网膜疾病，如干性年龄相关性黄斑变性（dry-AMD）。

行业资讯

1. 强生退货 NASH RNAi 疗法

2 月 15 日，Arrowhead 宣布已重新获得曾与强生合作的针对非酒精性脂肪肝（NASH）RNAi 疗法 ARO-PNPLA3（强生代号：JNJ-75220795）的全球权益。这项交易变动是基于强生对管线策略的重新调整。

两家公司最初在 2018 年度达成了总额 37 亿美元的合作，强生支付 1.75 亿美元首付款和 7500 万美元股权投资，Arrowhead 有权获得针对乙肝 RNAi 药物最高约 16 亿美元里程碑款，和针对另外 3 款其他靶点 RNAi 新药约 19 亿美元的选择权和里程碑款。2021 年 5 月，强生又支付了 1000 万美元行使了选择权，获得 ARO-JNJ1，即本次停止合作的这款 NASH 新药。

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